La Thérapie Génique : notre webinaire résumé en 1 article

 

La pandémie ne cesse de nous rappeler la nécessité de disposer d’une recherche et d’une industrie de santé innovante et forte en France afin de permettre le développement rapide d’innovations au service des patients, et de favoriser notre souveraineté en matière sanitaire et de production des produits de santé. Dans ce contexte, le lancement du CSIS 2021 a pour objectif de faire de la France la 1ere nation européenne innovante et souveraine en santé.

 

Pour (re)voir le webinaire : cliquez ici !

 

 

Parmi les innovations thérapeutiques majeures de notre siècle figue la thérapie génique. Elle permet de traiter des pathologies rares sans traitement connu à ce jour. Cette thérapie, dont les tenants et aboutissants sont assez méconnus du grand public, présente des avantages extraordinaires pour les patients. Mais elle fait également face à des enjeux majeurs, que ce soit des enjeux de production, d’accès au marché ou de financement.

Real Staffing a souhaité mettre la lumière sur cette thérapie, au moyen d’un webinar conjointement organisé par PTC Therapeutics, le mardi 22 juin 2021. Nous avons eu l’honneur de convier 3 intervenants qui ont partagé avec nous leur connaissance du domaine :

• Dr Claudia Ravelli, neuropédiatre à l’hopital Trousseau
• Philippe Moyen, Chief of Staff to CTOO and Head of CMC Program Management – Technical Operations
• Charles Ransart, vice président de l’Association Française de l’Ataxie de Friedreich

Nous avons décidé de rendre le replay de ce webinar accessible à tous, et d’y ajouter ci-dessous un résumé de ce qu'il fallait retenir de cette rencontre.

 

Qu’est- ce qu’est la thérapie génique 

La thérapie génique consiste à introduire, au moyen d’un vecteur viral, du matériel génétique dans des cellules pour traiter une maladie. Cette stratégie thérapeutique révolutionnaire implique d’intervenir au niveau de l’ADN du patient, dans le but d’agir sur un gène dysfonctionnel à l’origine d’une maladie génétique. Les principales stratégies d’utilisation des thérapies géniques comprennent le remplacement de gènes, l’addition de gènes, la modification de l’expression des gènes ou l’édition des gènes.

 

Claudia Ravelli nous explique qu’il y a 5 principales approches différentes en matière de thérapie génique.

• Suppléer un gène malade, sans modifier le gène malade. Le nouveau gène compense la fonction déficiente. Cette technique est utilisée en maladies neuromusculaires ou ophtalmologiques.
• Cibler l’ARN messager et non le gène malade. L’ARN messager est une étape intermédiaire qui traduit le gène en protéine. On corrige le messager pour produire une protéine fonctionnelle. Les molécules sont administrées sans vecteur viral.
• Eliminer ou réparer un gène altéré directement dans la cellule : c’est l’édition génomique. On travaille avec de l’ingénierie génétique à l’intérieur de la cellule. Cette technique est souvent utilisée dans les maladies neurologiques.
• Produire des cellules confectionnées à travers la thérapie génique, utilisées avec des pathologies complexes, par exemple dans les maladies tumorales.
• Utiliser des virus génétiquement modifiés, pour tuer les cellules cancéreuses.

 

La thérapie génique : une solution miracle ?

Charles Ransart explique que l’attente est tellement grande, qu’on peut avoir tendance à oublier que la thérapie génique n’est pas sans risques. Il y a des effets indésirables à connaitre, et il est parfois difficile pour un patient de redescendre de l’état d’euphorie lorsque l’on lui explique les risques liés à la thérapie génique.

Claudia Ravelli rappelle qu’il est un devoir indispensable d’éclairer les patients et leurs familles sur les résultats mais aussi les risques thérapie génique. La technique intervient beaucoup dans le cadre de maladies évolutives, difficiles à guérir. Il est plutôt question de stabiliser ou d’améliorer un peu les choses. On n’est pas capable d’apporter une guérison complète.

 

Early Access en Thérapie Génique : un moyen nécessaire mais long

Il faut savoir que les processus réglementaires sont très longs avant de mettre un médicament innovant sur le marché. Il y a une volonté des familles de pouvoir être traitées.

L’accès précoce permet aux patients de ne pas attendre, et de faire le pari (tout en connaissant les bénéfices et les risques) la possibilité d’avoir accès à ce traitement avant même la commercialisation. C’est un réel avantage pour les familles françaises, car ce régime n’existe pas forcément partout en Europe. Les ATU sont à la demande des médecins et d’une commission de santé. Les laboratoires mettent le traitement à disposition.

Il y a énormément d’étapes et d’acteurs qui sont nécessaires avant d’arriver à la validation d’un accès précoce. Pour exemple, il a fallu entre 12 et 14 mois pour PTC Therapeutics pour traiter 2 patients en ATU en 2020 (en combinaison thérapie génique associée à une chirurgie).

La thérapie génique n’a que 20 ans d’ancienneté. Les autorités prennent des précautions, ce qui est normal. L’injection d’un gène reste un traitement relativement nouveau, et les autorités ont un devoir de protéger les patients.

 

Les enjeux de la bioproduction

La bioproduction est la production de produits de thérapies innovantes. En thérapie génique, on utilise la capacité infectieuse d’un virus pour injecter un gène sain dans la cellule. Les temps de croissance, de purification, et d’analyse sont extrêmement longs. Il faut compter environ 6 mois pour la fabrication des lots.

 

En thérapie génique (comme pour les vaccins,) il faut respecter une chaine du froid (-80°) jusqu’à l’injection au patient.

Quelques chiffres :

• Les 2 plus gros acteurs mondiaux en termes de capacité de production sont la Chine et la Corée du Sud, avec 1 million de litres de bioproduction. En Europe, c’est 4 fois moins.
• Sur les 9 produits de thérapie génique qui sont approuvés sur le marché, un seul est fabriqué en France. La France est le 4^e pays en termes de capacité bioproduction en Europe. (Allemagne, Belgique, Italie)

La France est pourtant un pays de production : on a la formation, l’infrastructure, un réseau d’entrepreneurs capables d’intervenir sur tous les maillons de la chaine. La situation sanitaire mondiale a mis en exergue la dépendance de la France en termes de production. Le plan innovation santé 2030 a pour objectif de rendre la souveraineté à la France en matière de production et bioproduction et d’en faire un leader Européen dans le domaine.